ADPKDとは

常染色体優性多発性嚢胞腎(ADPKD)は、両側の腎臓で嚢胞が発達して拡大し、血液からの老廃物をろ過、排泄する能力を妨げ、最終的に腎不全を生じる遺伝性の疾患です。世界中で1200万人以上の人々が、この疾患の影響を受けていると言われています。

ADPKDは多くの患者さんが30~50歳で診断されています。この疾患の患者さんには、何年も症状が出ない人もいます。症状が表れた時には、背中や胃の痛み、血尿、腎臓結石、再発性尿路感染症、そして腎不全になってしまっていることがあります。

ADPKDは、治療をすれば症状を管理し進行を抑制できる可能性があります。臨床試験は、新しい治療法を見出すために重要な役割を果たします。

この臨床試験の主な目的は、急速に進行するADPKDのリスクを有する患者さんを対象に、総腎容積(TKV)の増加率および腎機能低下率に対する研究中の薬剤(治験薬と呼ばれます)の効果を検討することです。治験薬の有効性および安全性は、プラセボと比較して検討されます。

この臨床試験に参加する資格のある患者さんには、治験薬および治療がほぼ無償で提供される可能性があります。

1. 常染色体優性多発性嚢胞腎(ADPKD)。米国国立糖尿病・消化器・腎疾病研究所。https://www.niddk.nih.gov/health-information/kidney-disease/polycystic-kidney-disease. 2018年8月8日にアクセスしました

ADPKDについての概要:

腎臓

ADPKDは腎不全の原因の第4位であり、患者さんの半数は50歳までに腎不全発症の診断を受けます。

スケール

平均的な腎臓のサイズは人間の拳大ですが、常染色体優性多発性嚢胞腎はフットボール大に成長することもあり、重量は30ポンド(約13.6 kg)にもなります。

血圧

成人のADPKD患者さんのほぼ3分の2が高血圧症(高血圧)を発症し、心臓発作や脳卒中などの心血管疾患を引き起こすことがあります。